虫草素是目前发现的唯一的核苷类天然抗癌抗生素，除其显著的抗癌活性外，还发现有许多功能。现代科学研究表明，虫草素是一种具有抗菌抗病毒活性的核苷类物质，用氚标记的虫草素试验证明；虫草素可以渗入RNA中，而不能渗入DNA中，虫草素在细胞内可转化为3`-ATP对L5178Y细胞中依赖于DNA的DNA多聚酶α和β活力无影响，但对核Poly（A）多聚酶有很强的抑制作用，因而势必导致mRNA的成熟障碍，影响蛋白质的合成，以上机制与虫草素的抗肿瘤，抗病毒有关。虫草素对核多聚腺苷酸聚合酶有很强的抑制作用，在DNA转录RNA过程中使mRNA成熟障碍，能抑制多种癌细胞的生长，对多种实体恶性肿瘤有很强的抑制作用；可通过诱导调亡抑制白血病细胞的生长；它能抑制病毒的RNA合成；对枯草杆菌和鸟结核杆菌均有抑制作用；对HIV-I型病毒也有抗病毒活性和杀伤作用。